Keputusan FDA untuk menolak AMT-130, terapi gen satu kali suntik dari perusahaan UniQure, sebelumnya disebut "benar-benar jahat" oleh mantan pejabat FDA. Penolakan itu terjadi saat Vinay Prasad—seorang pejabat yang dikenal karena sikap skeptisnya terhadap vaksin dan terapi gen—masih menjabat di era pemerintahan Trump. Kini, setelah Prasad dipecat, FDA setuju menggelar pertemuan baru dengan UniQure, membuka asa bagi ribuan pasien Huntington di seluruh dunia.
Penyakit Huntington adalah kondisi genetik langka yang biasanya menyerang di usia paruh baya, menyebabkan kerusakan bertahap pada sel-sel otak. Hingga saat ini, tidak ada obat yang bisa menyembuhkan atau memperlambat perjalanan penyakit ini. Banyak pasien meninggal di usia 50-60 tahun setelah mengalami penurunan fungsi motorik dan kognitif yang parah.
AMT-130 dirancang untuk menurunkan kadar protein mutant huntingtin di otak—penyebab utama kerusakan saraf. Data dari uji klinis awal menunjukkan terapi ini mampu memperlambat progresivitas penyakit hingga 75 persen. Namun, saat keputusan ada di tangan Prasad, aplikasi UniQure ditolak mentah-mentah. Seorang mantan pejabat FDA menyebut langkah itu "truly evil" karena mengabaikan data ilmiah dan kebutuhan pasien yang mendesak.
Setelah Prasad dipecat dari jabatannya, FDA langsung mengubah sikap. Pertemuan baru dengan UniQure telah dijadwalkan, menandai perubahan haluan yang dramatis dalam kebijakan regulator AS. Bagi komunitas pasien dan advokat yang selama bertahun-tahun mengikuti perkembangan AMT-130, kabar ini seperti secercah harapan di tengah kegelapan.
Namun, perubahan kebijakan di Washington tidak otomatis berarti akses bagi pasien di negara berkembang. Indonesia, misalnya, tidak memiliki fasilitas uji klinis untuk terapi gen Huntington dan belum menjalin kerja sama dengan UniQure. Regulasi obat canggih seperti terapi gen di dalam negeri juga masih dalam tahap awal pengembangan.
Meskipun jumlah pastinya tidak diketahui, diperkirakan ada ratusan keluarga di Indonesia yang hidup dengan penyakit Huntington. Sebagian besar tidak ter